Несколько тысяч пациентов в России, больных спинальной мышечной атрофией, вынуждены полагаться на сбор средств среди сограждан, поскольку не могут получить единственный зарегистрированный в РФ препарат, останавливающий смертельную болезнь.
РекламаСМА – это генетическое нервно-мышечное заболевание. Все начинается с мышечной слабости, которая постепенно приводит к атрофии мышц и проблемам с дыханием и глотанием. Чем раньше и ярче проявляются признаки болезни, тем она тяжелее и быстрее прогрессирует. Дети с младенческой формой болезни обычно не доживают до двух лет, теряя способность дышать. При этом интеллект у людей со СМА абсолютно сохраняется.
Единственным зарегистрированным в РФ препаратом, помогающим замедлить течение болезни, является лекарство «Спинраза». Оно было зарегистрировано в августе 2019 года, что дало надежду пациентам и их родным.
Однако за пять месяцев ни один россиянин не был обеспечен «Спинразой». Только за ноябрь 2019 года семь детей с этим диагнозом ушли из жизни.
Одна инъекция препарата стоит $125 тыс. (7,6 млн руб.). Прием не одноразовый – в первый год необходимо сделать шесть уколов (45,6 млн руб.) и еще по три в год на протяжении всей жизни (более 22,8 млн руб.). Сейчас задача обеспечить пациентов «Спинразой» лежит на региональных властях, однако бюджеты субъектов РФ просто не справляются с такой нагрузкой.
Более того, таких средств нет и у федерального Минздрава. Информация об этом была озвучена представителями ведомства на специальном заседании с главами благотворительных фондов, которые помогают пациентам со СМА. Об этом «Газете.Ru» рассказал анонимный источник, присутствовавший на встрече в конце декабря прошлого года.
По словам собеседника, в связи с невозможностью обеспечить всех пациентов препаратом в министерстве предложили провести клинические исследования, чтобы выбрать тех, для кого терапия будет наиболее эффективной. В качестве альтернативы такому нелегкому выбору было озвучено предложение фондам объединиться и собрать деньги на закупку «Спинразы» с помощью благотворителей. Об этом на своей странице в фейсбуке рассказала директор фонда «Дом с маяком» Лида Мониава.
«Пациентов со СМА в стране около тысячи. Чтобы им всем закупить «Спинразу», по подсчетам Минздрава, нужно 65 млрд в год. Найти дополнительные 65 млрд на новое лекарство из тех 4,5% от ВВП, что выделили на здравоохранение, очень сложно. Минздрав предлагает фондам собраться вместе, подумать и решать эту проблему сообща. Может быть, фонды привлекут благотворительные деньги на покупку «Спинразы»?», — написала она и добавила, что сейчас в детском хосписе 121 ребенок болеет СМА, и «купить на благотворительные деньги им всем «Спинразу» мы не сможем никогда».
Фонд «Семьи СМА» создал петицию в адрес президента РФ, в которой призвал внести спинальную мышечную атрофию в федеральную программу «Высокозатратных нозологий». В этом случае закупка препарат будет финансироваться из федерального бюджета.
Общественники выразили мнение, что ответственность за лечение пациентов с редкими заболеваниями должно брать на себя государство.
Тем временем замдиректора департамента лекарственного обеспечения Минздрава Ольга Константинова в декабре пояснила, что в этом случае на терапию пациентов со СМА придется выплатить около 37 млрд руб., в то время как общий бюджет программы составляет 56 млрд руб.
«Либо мы лечим пациентов со СМА – что тоже надо определенно делать, нужно определиться с финансовыми источниками – либо мы лечим всех остальных», – сказала она.
Согласно данным фонда «Семьи СМА», каждый год в России рождается 300 детей со спинальной мышечной атрофией. Точное число больных неизвестно, по оценкам фонда, оно может достигать 5-7 тыс. человек.
Лекарство бьет рекордыОдним из таких пациентов стал 11-месячный Тимур Дмитриенко из Зеленограда. Через полгода после рождения родители голубоглазого мальчика стали замечать, что их здоровый ребенок стал вялым, не мог сидеть и ползать.
После трех месяцев хождения по врачам и пяти курсов массажа (как выяснится потом – бесполезных), ребенку поставили диагноз – спинальная мышечная атрофия 1-го типа (СМА 1).
Семья на себе испытала разочарование от невозможности получить спасительный препарат – «Спинразу».
«Врачебный консилиум выписал нам это лекарство, обещали, что его выдадут в конце декабря или января. Но препарат мы так и не получили. Представители «Семьи СМА», которые помогают нам в этом вопросе, говорят, что до сих пор нет никаких новостей и подвижек», – сказал отец ребенка Артем Дмитриенко в беседе с «Газетой.Ru».
Как и родители других малышей, страдающих СМА, супруги Дмитриенко решили не ждать и открыли сбор средств на препарат «Золгенсму».
Это лекарство стало настоящим прорывом в борьбе со СМА и в генной терапии, поскольку не просто останавливает, а полностью вылечивает болезнь. А еще оно вошло в книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое в мире.
Стоимость одной инъекции «Золгенсмы» – около $2,4 млн (147,5 млн рублей). Хотя это лекарство стоит дороже «Спинразы», в далекой перспективе оно обходится дешевле, поскольку его надо вводить в организм лишь один раз.
В России оно не зарегистрировано, врачи не имеют право его выписывать, поэтому пациенты со СМА выезжают за границу, чтобы получить лечение. На терапию Тимура в одной из клиник в США потребуется 165 млн руб. Как подчеркнул Артем Дмитриенко, речь не идет о том, что они отказались от «Спинразы» и решили собирать на «Золгенсму»: «У нас просто нет выбора».
Посмотреть эту публикацию в Instagram Публикация от Тимур Дмитриенко г.Москва (@timur_smaylik) 12 Янв 2020 в 4:37 PST
«Сумма действительно космическая, но если бы каждый житель Зеленограда перевел по 500 руб., или каждый москвич – по 13 руб., или каждый житель России – по одному рублю, то мы бы закрыли сбор и спасли Тимура. Мы будем благодарны каждому, кто поможет. Нам действительно важен каждый рубль», – сказал отец мальчика. На 21 января собрано чуть больше 5,7% от необходимой суммы – около 8,7 млн рублей.
Первые в миреВ 2019 году о страшной болезни узнала и семья Новожиловых из Екатеринбурга. История очень похожа на случай Тимура: ребенок родился абсолютно здоровым, проблемы появились через месяц, а затем стала ясна их причина – СМА 1-го типа.
На странице в соцсетях, где объявлен сбор средств, Светлана Новожилова для наглядности публикует фотографии двух ее детей: старший сын в три месяца хорошо держал головку и смотрел в камеру, его сестра в этом же возрасте лежит на кроватке, уткнувшись головкой в подушку.
Новожиловым для лечения Ани требуется $2,5 млн (154 млн рублей): из них $2,1 млн – цена лекарства, еще $400 тысяч – стоимость медицинских услуг. Времени у Ани, как и у Тимура, осталось немного – всего полгода.
«Золгенсму» нужно ввести в организм малышки до того, как ей исполнится год, чтобы болезнь не сказалась на ее здоровье на всю оставшуюся жизнь. Препарат будет тем эффективнее, чем раньше его ведут, поскольку атрофированные клетки мышц и утраченные функции организма уже не восстановить. На сегодняшний день семья собрала 10,2% от суммы – 16,4 млн рублей.
Посмотреть эту публикацию в Instagram Публикация от Мама СМАйлика Анюты (@sveta_novozhilova) 20 Янв 2020 в 9:36 PST
На первый взгляд собрать такие огромные суммы денег практически невозможно, однако в России уже есть счастливые примеры, доказывающие обратное.
19 июня прошлого года россиянка Катя Рубцова стала первой в мире пациенткой, получившей платное лечение самым дорогим препаратом.
Спасительную инъекцию девочке сделали всего за 10 дней до того, как ей исполнилось два года. Дело в том, что пока в США использование «Золгенсмы» официально разрешено только для детей до двух лет – Катя едва успела.
Родители девочки и сейчас делятся историей о том, как проходит ее выздоровление: публикуют видео, как уже на вторые сутки после инъекции девочка поднимает правую ручку, которую до этого не могла оторвать от тела.
«Практически сразу Катюша стала увереннее держать голову, а сейчас это очень заметно. В туалет по большому стала чаще и со стабильной периодичностью ходить. Раньше были запоры, так как даже внутренних мышц не хватало. Приходилось постоянно стимулировать и помогать. Сегодня она может сама просидеть больше часа, о чем раньше и мечтать не приходилось», – поделились с «Газетой.Ru» родители Кати.
